粘多糖贮积症羊水穿刺?
问题描述：父母身体都很好,可是小孩得了粘多糖贮积症,治疗了好多地方,病情并没有好转,身心痛苦,粘多糖贮积症怎么治疗?
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符卫锋
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2019-12-02
目前Ⅰ型,Ⅱ 型,Ⅵ型均有对应的酶替代治疗,针对ⅣA型的酶目前处于临床药物试验阶段,对于Ⅵ型和Ⅰ型轻型的患者,则首选酶替代治疗,重型患者进行造血干细胞移植的围 手术期间,也应该进行酶替代治疗,酶替代治疗这也是针对粘多糖贮积症的特异性治疗,通过静脉输液途径提供 通过生物工程的方法获得患者所缺乏的酶,酶替代治疗的优点在于安全性好
侯万东
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2019-12-02
粘多糖贮积症如何治疗?造血干细胞移植这是针对粘多糖贮积症的特异性治疗,目前的共识是对于Ⅰ型的重型患者,若能在2岁前进行造血干细胞移植,能改变疾病的自然进程,促进身高的增加,改善多脏器的贮积症状,特别是神 经系统的受益大,但对已经发生的心脏瓣膜改善作用不大,Ⅵ型患者骨髓移植效果也可,但随着时间的进展,造血干细胞可能会逐渐被排除掉